사망사건 유전자치료제 '엘레베디스' FDA 출하중단 요구 거부

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사렙타, 듀이센 근이영양증 치료제 출하 계속…퇴출 수순 우려도

주경준 기자 기자페이지 + 입력 2025-07-20 11:25:26

▲유전자치료제 엘레비디스의 대해 FDA가 출하중단을 요구했으나 개발사가 이를 거부했다.

사망사건이 발생한 유전자치료제 '엘레베디스(ELEVIDYS)'에 대해 미국 식품의약국(FDA)이 출하 중단을 요청했으나, 개발사인 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 이를 거부하고 출하를 지속하겠다고 밝혔다.

사렙타는 18일(현지시간) 성명서에서 FDA로부터 비공식적으로 듀이센형 근이영양증 치료제 엘레베디스에 대한 자발적 출하 중단을 요청받았으나, 걷기 등 운동 가능한 환자에 대한 치료는 계속하겠다고 발표했다.

엘레베디스는 4세 이상 듀이센형 근이영양증 환자를 위한 원샷 유전자 치료제로 23년 FDA 승인 이후 일본, 브라질, 이스라엘 등에서 허가를 받았다.

이번 FDA 요청은 최근 발생한 사망사건과 관련이 깊다. 엘레베디스를 투약받은 비보행 환자에게서 급성 간부전(acute liver failure, ALF)으로 인한 사망이 두 차례 발생한 이후 사렙타는 운동능력이 부족한 비보행 환자 대상의 투약을 중단한 바 있다.

이후 근위축증의 다른 유형인 지대형 근이영양증(Limb-Girdle Muscular Dystrophy, LGMD) 임상시험에 참여한 51세 성인 환자가 엘레베디스와 동일한 아데노 연관 바이러스(AAV)를 벡터로 활용한 후보약물인 SRP-9004 투여 후 급성 간부전으로 추가적인 사망사례가 발생함에 따라 FDA는 보행이 가능한 환자 투약분까지 출하 중단을 요청한 것.

이에 대해 사렙타는 해당 사망 사례가 다른 약물이 기인, 엘레베디스 투여와는 무관하다고 선을 긋고 FDA의 출하 중단 요구를 거부했다.

사망사건 이후 FDA는 엘레베디스 규제 조치를 검토하고 있는 것으로 알려졌다. 현재는 비공식적 요청에 머무르고 있으나, 향후 출하 금지 명령 또는 시장 퇴출 등의 강제 조치로 이어질 가능성도 배제할 수 없다.

사렙타는 FDA와의 협의를 통해 박스형 경고(일명 블랙박스 경고) 추가, 면역억제 전략 수정 등을 포함한 안전성 강화에 논의 중으로 운동 가능한 환자에 대한 치료 접근을 유지하겠다는 입장이다.

한편 엘레베디스는 노바티스의 졸겐스마에 이어 유전자치료제로는 두 번째로 연매출 10억 달러 이상의 의약품을 의미하는 블록버스터 등극에 가장 접근한 제품으로 평가받았으나 이번 안전성 논란으로 매출 성장에 먹구름이 드리우게 됐다. 엘레베디스의 원개발사는 사렙타로 글로벌 제약사 로슈가 글로벌 판권을 보유하고 있다.

듀이센형 근이영양증은 유전성 희귀질환으로, 근육세포를 보호하는 단백질 '디스트로핀(dystrophin)'이 결핍돼 발생한다. 주로 어린 남아에서 발병하며, 서서히 근육이 약화되고 퇴행해 보행 상실, 심장 및 호흡근 기능 저하로 이어지며 대부분 20~30대에 조기 사망에 이른다.

주경준 기자 gjju@skyedaily.com 기자페이지 +

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