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데날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)는 헌터증후군(Hunter Syndrome, 제2형 점액다당질증 MPS II) 치료제 티비데노푸스프 알파(Tividenofusp Alfa)에 대한 FDA 가속승인 신청이 수락됐다고 7일(현지시간) 발표했다.
헌터증후군 치료제로 시장에 출시된 제품은 2품목. 현재 승인받은 헌터증후군 치료제는 2품목이다. 샤이어가 개발하고 인수합병으로 현재 다케다 품목인 엘라프라제(Elaprase/국내 공급 사노피)와 GC녹십자가 2012년 국내 승인을 받은 헌터라제(Hunterase) 등이 있다. FDA 승인 시 글로벌 시장에서 경쟁이 불가피해졌다..
승인 신청은 우선심사 경로로 수락돼 처방약 승인결정예정일은 6개월 후인 2026년 1월 5일로 잡혔다.
FDA 산하 의약품평가연구센터(CDER)와의 협의를 통해 혈관내피 세포에서 주요 성장인자들과 결합해 그 활성을 촉진시키는 당질인 황산헤파란(heparan sulfates)의 수치 회복을 대체지표로 활용, 이를 기반으로 한 가속승인 여부를 검토할 예정이다.
티비데노푸스프 알파는 데날리가 독자 개발한 ‘효소운반체기술(Enzyme Transport Vehicle, ETV)’을 적용, 환자에게 부족한 이두로네이트 2-설파타제(Iduronate 2-sulfatase)를 공급하는 효소대체요법이다. 기존의 효소대체요법이 혈액뇌장벽(BBB)을 통과하지 못해 인지장애 등 신경학적 증상을 개선하지 못했던 것과 달리, 티비데노푸스프 알파는 뇌까지 효소를 직접 전달할 수 있도록 설계됐다는 게 회사 측의 설명이다.
현재 가속승인 시 확증임상 성격으로 북남미, 유럽에서 글로벌 2/3상 COMPASS 임상이 진행 중이다. 티비데노푸스프 알파를 기존 치료제인 이두설파제(idursulfase)를 대조군으로 효과와 안전성이 평가되고 있다.
데날리의 카롤 호(Carole Ho) 최고 의료책임자는 “FDA와의 긴밀한 협력을 통해 승인검토가 신속하게 진행되고 있다, 이는 헌터증후군 환자와 가족에게 새로운 치료옵션을 제공하기 위한 중요한 이정표”라며 “ETV 플랫폼을 기반으로 한 파이프라인 확장 가능성을 제시했다는 점에서 의미가 크다”고 밝혔다.
한편 헌터증후군은 X염색체 열성 유전질환으로 전 세계적으로 약 2천여 명 환자가 존재하며 대부분 남아에서 발병한다. IDS 유전자의 돌연변이로 인해 효소 결핍이 발생하고, 이에 따라 글리코사미노글리칸(GAGs)이 체내에 축적돼 다양한 신체적·인지적 증상이 나타난다.
주요 증상은 얼굴이 거칠어지고 관절이 뻣뻣해지며, 간·비장이 커지고 호흡기·심장 기능도 저하된다. 청력 손실과 피부결절도 나타난다. 인지적 증상은 발달 지연, 학습능력 저하, 과잉행동, 자폐 유사 증상 등이며, 시간이 지날수록 일상생활 능력이 떨어진다.
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