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미국 식품의약국(FDA)이 희귀질환 및 개인 맞춤형 유전자 치료제의 개발과 승인을 촉진하기 위해 새로운 승인 절차를 마련했다.
13일 뉴잉글랜드 의학저널에 따르면 타당한 메커니즘 경로라는 새로운 허가 프로그램의 주요 내용이 기재됐다.
FDA 국장 마티 마카리(Marty Makary)와 생물학적제제평가연구센터(CBER) 국장 비네이 프라사드(Vinay Prasad)는 12일(현지시간) 의학 학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM) 기고를 통해 이번 변화의 배경을 설명했다.
두 당국자는 기존 규정이 과도하게 복잡하다는 지적이 지속됐으며 특히 치료를 기다릴 시간이 없는 환자들의 상황을 고려할 필요가 있었다고 밝혔다. 이러한 문제의식은 기존 개발 모델로는 다루기 어려운 개인 맞춤형 치료제의 특성을 반영한 새로운 승인 절차로 이어졌다.
새 제도의 방향은 CPS1(carbamoyl-phosphate synthetase 1) 결핍증을 앓았던 영아 ‘베이비 K.J.’ 사례에서 더욱 분명해졌다. 이 환아는 확장 접근 임상시험용 신약(IND) 신청이 단 일주일 만에 처리된 뒤 유전자 편집 치료를 받았고 식이 단백질 처리 능력이 향상되는 임상적 개선이 관찰됐다. FDA는 이 사례를 기반으로 제도 적용 기준을 구체화했다.
질병의 생물학적 원인이 분명히 밝혀져 있어야 하고, 치료제는 이러한 근본적 변화를 직접 겨냥하는 방식이어야 한다. 치료받지 않은 환자의 병의 진행 양상이 충분히 정리돼 있어야 효과 비교가 가능하며 유전자 편집이나 약물 표적화가 실제로 작동했는지도 확인돼야 한다.
필요할 경우 최초 투여 사례나 특정 환자군만으로도 판단할 수 있다는 점도 명시됐다. 이와 함께 치료 후 임상 경과에서 평균으로의 회귀를 의심할 필요가 없을 만큼 일관된 개선이 나타나야 한다는 조건이 마지막 기준으로 제시됐다.
이러한 요건이 충족되면 FDA는 연속된 환자 사례를 근거로 시판 허가를 검토할 수 있다고 밝혔다. 특히 다양한 변이가 존재해 개별 환자별 치료가 필요한 희귀 유전 질환 분야에서 이번 제도가 실질적인 도움을 줄 수 있을 것으로 보인다.
승인 절차가 빨라지더라도 시판 후 감시는 더욱 강화된다. 실제 진료 과정에서 수집되는 자료를 토대로 치료 효과의 지속 여부를 확인하고 예상치 못한 안전성 문제를 점검해야 한다. 아울러 원치 않은 부위에서의 유전자 변화 가능성과 초기 치료가 성장·발달 과정에 미치는 영향도 면밀하게 평가해야 한다.
FDA는 제공된 특정 증거에 따라 가속 승인 또는 규제 승인을 제공할 수 있는데 승인되면 제약회사는 효능과 표적을 벗어난 편집 또는 기타 예상치 못한 안전성 신호가 없는지 확인하기 위해 실제 증거의 시판 후 수집을 수행하도록 요청받게 된다.
마커리 국장과 파라사드 센터장은 “FDA는 이러한 치료법을 시장에 출시하는 데 파트너이자 가이드 역할을 할 것이며 우리의 규제 전략은 과학적 발전의 속도에 맞춰 발전할 것” 이라고 밝혔다.
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