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유한양행의 고셔병 치료제 후보물질 'YH35995'가 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정을 받았다. YH35995는 치료 옵션이 부족한 3형 고셔병 환자를 위한 신약 후보다.
유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 YH35995가 FDA로부터 고셔병 적응증에 대해 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 13일 밝혔다. 국내에서는 2024년 식품의약품안전처 승인을 받아 건강인을 대상으로 한 1상 임상이 진행되고 있다.
1상은 YH35995의 경구 투여 후 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가하기 위해 위약 대조 이중맹검 방식으로 진행되며, 수행기관은 차의과학대학교 분당차병원이다.
YH35995는 고셔병 가운데서도 신경학적 증상이 동반되는 3형 치료를 위한 후보물질로, 치료 선택지가 제한된 미충족 수요 영역을 겨냥하고 있다.
희귀질환인 고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 대사 이상이 발생하는 리소좀축적질환이다. 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 전신 증상을 유발한다.
사노피의 세레자임(이미글루세라제)은 3형 고셔병의 비신경학적 증상 치료 적응증을 가진 정맥주사형 효소대체요법(ERT)이다. 빈혈, 혈소판 감소, 골질환, 간·비장 비대 등 전신 증상 개선에는 효과를 기대할 수 있지만, 혈액뇌장벽(BBB)을 통과하지 못해 신경학적 증상 개선에는 한계가 있다.
반면 YH35995는 글루코실세라마이드(Glucosylceramide, GL1) 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다.
유한양행은 전임상에서 혈액뇌장벽(BBB) 투과 특성을 기반으로 뇌 내 GL1 억제를 강력하고 지속적으로 유지하는 경향을 확인했다고 설명했다. 제3형 고셔병의 핵심 미충족 수요인 신경학적 증상을 겨냥하고 있다는 점에서 기존 치료법과 차별성을 갖는다.
이번 희귀의약품 지정에 따라 미국 내 임상시험 세액공제, 심사 수수료 면제, 허가 승인 시 최대 7년 시장독점권 등 제도적 지원을 받을 수 있게 됐다.
김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 “이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 대외적으로 확인한 의미 있는 성과”라며 “글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.
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