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미국 표시가격 기준 350만 달러(한화 약 53억 원)의 약가를 가진 유일한 혈우병 환자를 의한 유전자치료제 '헴제닉스주'(에트라나코진데자파르보벡)의 공급이 일시 중단됐다.
헴제닉스는 평생 한번 투약하는 원샷 유전자치료제로 국내에는 CSL 베링의 한국관계사 씨엘에스코리아가 2024년 9월 식품의약품안전처으로부터 허가를 받은 품목이다. 적응증은 혈액응고 제9인자 억제인자가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병 치료다.
17일(현지시간) CSL의 의료 담당 수석 부사장인 데보라 롱은 환자들에게 보낸 공개 서한에서 글로벌 재고소진으로 헴제닉스가 일시적인 전 세계적 공급 차질을 겪고 있으며, 이미 시판 승인을 받은 국가에서도 일부 환자의 치료가 연기될 수밖에 없다고 발표했다.
공급 차질에 대해 유전자 치료제 제조 공정이 너무 복잡하며 항상 최고 수준의 규제 및 품질 기준을 준수해 왔다며 제품의 안전성과 효능과 무관한 생산 과정에서 문제가 발생했다고 설명했다.
사실 헴제닉스의 공급 차질 가능성은 이미 예상됐던 상황이다. CLS베링은 2020년 원개발사인 유니큐어로 부터 글로벌 판권을 확보했다. 결과적으로 유니큐어가 생산을 담당하고 있었으나 2024년 유니큐어는 해당 유전자치료제 제소시설을 위탁개발생산(CDMO)업체인 제네젠에 매각했다.
헴제닉스의 생산시설 이전 관련 유니큐어는 CLS베링의 공급요구를 충족시킬 수 있을지 위험요소가 있다고 밝힌 바 있으며 실질적인 공급차질로 이어지게 됐다.
B형 혈우병환자를 위한 또다른 유전자치료제였던 화의자의 베크베즈(Beqvez, 피다나코진 엘라파보벡)에 대해 상업적 판단에 따라 시장에서 철수하면서 유일하게 남은 헴제닉스까지 공급차질을 빚으며 일시적인 시장 공백기를 갖게 됐다.
A형 혈우병 환자를 위한 유전자치료제인 바이오마린(BioMarin)의 ‘록타비안’(Roctavian, 발록토코진 록사파보벡) 역시 판매 부진을 겪으면서 상용화를 중단한 상태로 현재 혈우병 환자를 위한 유전자치료제로 유통되는 품목은 없다.
한편 1회 투약으로 완치를 기대할 수 있는 치료제라는 장점에도 불구 높은 약가라는 진입장벽으로 인해 유전자치료제의 성공 스토리는 드물다. 의약품의 블록버스터 판매기준 연간 10억 달러를 넘어선 유전자치료제는 노바티스의 졸겐스마가 유일하다. 국내에서도 급여되고 있는 졸겐스마는 희귀 유전질환인 척수성 근위축증(SMA) 치료제다.
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