최초 바스증후군 치료제 '포르지니티' FDA 승인

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미토콘드리아 타깃 근력개선 효과… 30kg 이상 환자 제한 승인

주경준 기자 기자페이지 + 입력 2025-09-21 10:30:20

스텔스 바이오테라퓨틱스(Stealth BioTherapeutics)의 최초 바스증후군 치료제 포르지니티(FORZINITY, 엘라미프레티드/Elamipretide)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속승인을 받았다.

회사는 19일(현지시간) 포르지니티가 바스증후군을 앓고 있는 체중 30kg 이상 성인 및 소아의 근력 개선을 적응증으로 FDA로부터 승인을 받았다고 발표했다.

이번 승인은 TAZPOWER 2상 임상결과를 기반으로 한다. 오픈라벨 연구에서 무릎신근(무릎을 펴는 근육) 근력 개선이 확인됐으며, 가장 흔한 이상반응은 주사부위 반응으로 항히스타민제나 국소 코르티코스테로이드로 조절이 가능했다. 또한 가속승인인 만큼 FDA는 효과 검증을 위한 확증임상 조건이 부여됐다.

이번 결정은 FDA가 지난 5월 스텔스에 완결된응답서신(CRL, Complete Response Letter)을 통해 승인 거부 결정을 통보한 이후, 양측 협의를 통해 추가 자료를 검토한 끝에 내려진 결과다.

앞서 지난해 10월 FDA 심혈관 및 신장약물 자문위원회(Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee, CRDAC)는 포르지니티의 이점이 위험을 능가하는가에 대한 질의에 대해 10대 6 찬반의견으로 승인을 권고한 바 있다. 그러나 FDA는 승인검토기간을 지난 1월에서 4월로 3개월 연장하며 신중한 검토 끝에 승인 거부를 결정했다. 이후 스텔스와 FDA가 해당 질환 치료제의 응급성 등에 대한 협의 끝에 가속승인을 받게 됐다.

리니 맥카시(Reenie McCarthy) 스텔스의 최고경영자(CEO)는 “포르지니티는 바스증후군 최초의 치료제이자 최초로 승인된 미토콘드리아 표적 치료제로, 바스증후군 환자를 위한 중요한 이정표”라고 의미를 부여했다.

포르지니티는 미토콘드리아 내막을 안정화하고 에너지 생성을 촉진해 근력저하와 피로 등 바스증후군의 주요 증상을 완화하는 기전을 갖고 있다. 스텔스는 체중 30kg 미만 환자에 대해서도 확대 허가를 추진할 계획이며, 현재까지 치료받고 있는 어린 환자에 대해선 지속적인 접근성을 보장하겠다는 방침이다.

이번 결정에 대해 바스증후군재단 관계자는 “환자의 절반 이상이 30kg 미만에서 사망하는 현실에서 추가 확대 허가가 절실하다”며 “미승인 대상 환자를 위한 확장 접근과 조속한 허가 확대를 바란다”고 밝혔다.

희귀 소아질환인 바스증후군은 심장질환, 근력약화, 운동능력 저하, 반복감염 등을 동반하는 미토콘드리아 기능장애 질환으로, 미국 내 환자 수는 약 150명 수준이다. 대다수가 5세 이전에 생명을 잃을 정도로 치명적이며, 지금까지 승인된 치료제가 없다.

주경준 기자 gjju@skyedaily.com 기자페이지 +

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