)
극희귀질환인 급성 간성 포르피린증 치료제 기브라리주가 국내 허가를 받았다.
식품의약품안전처는 26일 성인 급성 간성 포르피린증(Acute Hepatic Porphyria, AHP) 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 기브라리주(기보시란나트륨, Givosiran sodium)를 품목허가했다고 밝혔다.
급성 간성 포르피린증은 간에서 헴(Heme)을 생성하는 효소 결핍으로 아미노레불린산(ALA)과 포르포빌리노겐(PBG) 등 독성 중간대사물이 축적되는 유전성 희귀질환이다. 반복되는 심한 복통과 구토, 말초신경 손상, 경련, 정신신경계 증상 등을 동반하며 중증 환자의 경우 생명까지 위협할 수 있다.
기브라리주는 간에서 아미노레불린산 합성효소 1(ALAS1)의 메신저 리보핵산(mRNA)을 분해하는 RNA 간섭(RNAi) 치료제다. 신경독성 중간체 ALA, PBG인 의 생성을 억제, 급성 발작을 감소시키는 기전이다.
질환은 급성 간헐성 포르피린증(AIP), 유전성 코프로포르피린증(HCP), 변이성 포르피린증(VP) 등으로 구분된다. 국내 환자 수는 극히 제한적이나, 발작이 반복되는 환자에서는 삶의 질 저하와 의료비 부담이 상당하다.
그간 치료는 급성 발작 시 헴 제제 투여와 고탄수화물 요법 등 대증치료 중심이었다. 예방적 치료 옵션은 제한적이어서 반복 발작 환자에서 미충족 수요가 존재했다.
식약처는 이번 허가가 기존 치료제로 충분히 조절되지 않는 성인 AHP 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다고 밝혔다. 희귀의약품 지정에 따라 심사 과정에서도 신속·집중 검토가 이뤄졌다.
원개발사는 미국의 앨나일람으로 2019년 FDA(미국 식품의약국)의 승인을 받았다. 당시 승인청후 4개월만에 초고속 승됐다. 기브라리는 월 1회 투약되며 연간 치료비는 미국 기준으로 수억원대에 달하는 고가약제다.
후원하기
이 기사에 대해 어떻게 생각하시나요?
추천해요
좋아요
감동이에요
화나요
슬퍼요
추천해요0
좋아요0
감동이에요0
화나요0
슬퍼요0
기사제보 
