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종근당은 최근 미국 캘리포니아에서 열린 미국 신경과학학회에서 퇴행성 신경질환 치료 후보물질 CKD-513의 비임상 연구 성과를 포스터로 발표했다고 3일 밝혔다.
CKD-513은 신경세포 내 미세소관의 안정성을 저하시켜 축삭(axon) 내 물질 수송을 방해하는 효소인 HDAC6를 선택적으로 억제한다.
미세소관의 안정성과 축삭 수송을 회복시켜 신경세포 기능을 직접 개선하는 새로운 기전의 물질이다. 뇌 내 약물 투과도를 향상시켜 기존 HDAC6 저해제의 한계를 극복한 약물로 알츠하이머성 치매·타우병증·샤르코마리투스(CMT) 등 퇴행성 신경질환을 목표로 개발 중이다.
이번 발표에선 퇴행성 중추신경계 질환인 타우병증 모델에서의 유효성 결과를 공개했다. 타우병증은 뇌 신경세포 내 타우 단백질이 비정상적으로 축적되면서 신경세포 기능이 저하되는 퇴행성 뇌질환이다. 알츠하이머성 치매 등 여러 신경 질환의 원인으로 알려져 있다.
비임상 연구 결과 CKD-513은 HDAC6에 대한 높은 선택성과 우수한 뇌 투과성을 확보했다. 타우 단백질 과발현 세포 및 질환 동물모델에서 손상된 축삭 수송을 정상 수준으로 복원시키는 것으로 나타났다. 해당 질환 동물모델에서 인지 기능 및 기억력 회복 효과가 관찰됐고, 장기기억 강화(LTP) 평가 결과 신경세포 기능 개선도 입증했다.
CKD-513은 최근 국가신약개발사업단(KDDF) 국책과제에 선정돼 전임상 연구를 지원받아 내년 말 임상 1상 진입을 목표로 개발 진행될 예정이다. 국가신약개발사업은 국내 제약바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 시작된 범부처 국가 R&D 사업이다.
종근당 관계자는 “이번 발표는 종근당이 보유한 HDAC6 억제 플랫폼 기술의 새로운 가능성을 입증한 성과다”며 “타우병증과 샤르코 마리투스 병증 모델에서 관찰된 신경세포 기능 개선 효과를 기반으로, 신경계 질환 분야 연구개발에 속도를 높일 것이다”고 말했다.
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